Mirando hacia el futuro, los paneles de biomarcadores, incluidos los neurofilamentos, podrían no solo ayudar a identificar estas y otras condiciones neurológicas, sino también prever potencialmente hacia dónde se dirigen las enfermedades y cómo responden los pacientes a diferentes terapias.
Los biomarcadores pueden responder a muchas preguntas clave que tienen un gran impacto en el diseño, la duración y la probabilidad de éxito en los ensayos clínicos. ¿Quiénes son los pacientes adecuados? ¿La droga impacta en las vías biológicas relevantes? ¿Cuáles son las dosis y períodos de tratamiento adecuados? ¿Hasta qué punto ha progresado la enfermedad? ¿La terapia ralentiza la progresión de la enfermedad? La ELA es una de las enfermedades en las que el uso de neurofilamentos ha ayudado a responder algunas de estas preguntas.
Los investigadores de la ELA han encontrado que los niveles de neurofilamentos tienen el potencial de predecir cómo puede progresar la enfermedad y cuánto tiempo puede sobrevivir alguien.7, 8, 9 Similar a lo que vemos en la AME, creemos que la reducción de los niveles de neurofilamentos con un tratamiento en la ELA puede proporcionar una indicación temprana de que la progresión de la enfermedad se está desacelerando.5, 10
Al responder a estas preguntas mediante pruebas de biomarcadores, los investigadores pueden crear ensayos clínicos más rigurosos y bien controlados que proporcionen datos mejores y una comprensión científica más profunda. Los médicos podrán seguir los resultados del tratamiento con mayor frecuencia, rapidez y precisión. El objetivo final: acelerar el desarrollo de medicamentos para llevar tratamientos significativos a los pacientes más rápido, brindando una mayor esperanza a las personas y sus familias que viven con algunas de las enfermedades más desgarradoras.
Para las enfermedades cerebrales complejas, el tratamiento a menudo comienza con una identificación temprana. Aquí nuevamente, los biomarcadores pueden desempeñar un papel crucial. A través de las pruebas genéticas, podemos identificar a las personas en riesgo de enfermedades neurodegenerativas. Monitoreando los niveles de neurofilamentos en la sangre de las personas, los ensayos clínicos pueden identificar a individuos en riesgo de enfermedades neurodegenerativas más temprano y potencialmente comenzar el tratamiento antes de que desarrollen síntomas físicos.11
Por ejemplo, la Fundación para los Institutos Nacionales de Salud lanzó un proyecto para identificar la mejor prueba de sangre para evaluar el riesgo de Degeneración Frontotemporal Familiar y ELA en personas con marcadores genéticos para las enfermedades (Biogen es una de las 19 organizaciones que participan en el proyecto).12
Este es exactamente el tipo de avance que los biomarcadores han ayudado a ofrecer a los pacientes con cáncer. Numerosos biomarcadores para el cáncer permiten una identificación más temprana y precisa de la enfermedad, y la capacidad de monitorear la progresión de la enfermedad o la respuesta al tratamiento. Utilizando biomarcadores, los especialistas en cáncer pueden diseñar estrategias de tratamiento adaptadas a individuos para asegurarse de que estén recibiendo la combinación más efectiva de terapias, todo en beneficio de los pacientes.13
En las últimas décadas, hemos dado grandes pasos hacia una edad de oro en neurociencia. Las tecnologías avanzadas de imágenes están permitiendo a los científicos e investigadores desentrañar los secretos del cerebro al rastrear la actividad cerebral a lo largo del tiempo. Las analíticas de datos de alta potencia están ayudando a mapear la actividad neuronal y proporcionar información sobre cómo progresan las enfermedades neurodegenerativas. Los biomarcadores, como los neurofilamentos evaluados a través de simples pruebas de sangre, tienen el potencial de impulsar el próximo gran avance y revolucionar nuestra capacidad para diagnosticar, tratar y monitorear a las personas con muchas enfermedades devastadoras.
